Substance active hémine

L'arginate d'hémine s'adresse aux porphyries hépatiques (porphyrie aiguë intermittente, porphyrie variegata et coproporphyrie héréditaire). Ces porphyries sont caractérisées par l'existence d'un bloc métabolique sur la voie de la biosynthèse de l'hème, d'où un déficit en hème nécessaire à la synthèse de diverses hémoprotéines, et surtout l'accumulation, en amont du bloc métabolique, de précurseurs directement ou indirectement toxiques pour l'organisme.

L'administration d'hémine, en réduisant le déficit en hème, réprime par rétroaction la delta-amino-lévulinique synthétase (l'enzyme clé de la synthèse des porphyrines), ce qui bloque le processus de synthèse des porphyrines et des précurseurs toxiques de l'hème. Ainsi, tout en contribuant au rétablissement de taux normaux d'hémoprotéines et de pigments respiratoires, l'hème corrige les perturbations biologiques observées chez les porphyriques.

La biodisponibilité de l'arginate d'hémine étant comparable à celle de la méthémalbumine qui est la forme de transport naturelle de l'hème, son efficacité se vérifie en phase de latence de la maladie comme en période de crise. Dans les deux cas, mais surtout en cas de crise aiguë, les perfusions d'hémine sont susceptibles de normaliser l'excrétion urinaire d'acide delta-amino-lévulinique et de porphobilinogène, les deux principaux précurseurs dont l'accumulation est une des caractéristiques de la maladie.