La saproptérine est une version synthétique de la 6R-BH4 naturelle, qui est un cofacteur des phénylalanine, tyrosine et tryptophane hydroxylases.
L'hyperphénylalaninémie (HPA), qui correspond à une élévation anormale des taux sanguins de phénylalanine, est habituellement due à des mutations récessives autosomiques des gènes codants pour la phénylalanine hydroxylase (dans le cas de la phénylcétonurie, PCU) ou pour les enzymes impliquées dans la biosynthèse ou la régénération de la 6R-tétrahydrobioptérine, 6R-BH4 (dans le cas du déficit en BH4). Le déficit en BH4 correspond à un ensemble de troubles dus à des mutations ou des délétions des gènes codants pour l'une des cinq enzymes impliquées dans la biosynthèse ou le recyclage de la BH4. Dans les deux cas, la phénylalanine ne peut être efficacement transformée en tyrosine, un acide aminé, ce qui entraîne une élévation des taux sanguins de phénylalanine.
L'objectif de l'administration de saproptérine chez les patients atteints de phénylcétonurie répondeurs à la BH4 est de renforcer l'activité de la phénylalanine hydroxylase défective et, par conséquent, d'augmenter ou de restaurer suffisamment le métabolisme oxydatif de la phénylalanine afin de réduire ou de maintenir les taux sanguins de phénylalanine, de prévenir ou de réduire l'accumulation de phénylalanine et d'accroître la tolérance aux apports alimentaires en phénylalanine. La justification de l'administration de saproptérine chez les patients atteints de déficit en BH4 est de pallier les taux déficients en BH4, et ainsi de restaurer l'activité de la phénylalanine hydroxylase.
Les fiches DCI Vidal constituent une base de connaissances pharmacologiques et thérapeutiques, proposée aux professionnels de santé, en complément des documents réglementaires publiés.
Saproptérine chlorhydrate 100 mg comprimé pour solution buvable
Dernière modification : 10/07/2023 - Révision : 28/12/2023
| ATC | Risque sur la grossesse et l'allaitement | Dopant | Vigilance | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16AX - DIVERS MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16AX07 - SAPROPTERINE |
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INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATIONSAPROPTERINE CHLORHYDRATE 100 mg cp p sol buvIndications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Hyperphénylalaninémie due à un déficit en tétrahydrobioptérine
- Hyperphénylalaninémie due à une phénylcétonurie
PosologieUnité de prisecomprimé- saproptérine chlorhydrate : 100 mg
Modalités d'administration- Voie orale
- A dissoudre avant administration
- Administrer pendant le repas
- Posologie à adapter en fonction des résultats biologiques
Posologie Patient quel que soit l'âge Patient quel que soit le poids Hyperphénylalaninémie due à une phénylcétonurie Traitement initial - Administrer chaque jour à la même heure
- Administrer de préférence le matin
- 10 mg/kg en 1 prise par jour
Traitement ultérieur - Administrer chaque jour à la même heure
- Administrer de préférence le matin
- 5 à 20 mg/kg en 1 prise par jour
Hyperphénylalaninémie due à un déficit en tétrahydrobioptérine Traitement initial - 2 à 5 mg/kg en 2 à 3 prises par jour
Traitement ultérieur - 2 à 20 mg/kg en 2 à 3 prises par jour
Modalités d'administration du traitement- A dissoudre avant administration
- Administrer pendant le repas
- Posologie à adapter en fonction des résultats biologiques
- Traitement à instaurer aussi rapidement que possible
Indications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Hyperphénylalaninémie due à un déficit en tétrahydrobioptérine
- Hyperphénylalaninémie due à une phénylcétonurie
PosologieUnité de prisecomprimé- saproptérine chlorhydrate : 100 mg
Modalités d'administration- Voie orale
- A dissoudre avant administration
- Administrer pendant le repas
- Posologie à adapter en fonction des résultats biologiques
Posologie Patient quel que soit l'âge Patient quel que soit le poids Hyperphénylalaninémie due à une phénylcétonurie Traitement initial - Administrer chaque jour à la même heure
- Administrer de préférence le matin
- 10 mg/kg en 1 prise par jour
Traitement ultérieur - Administrer chaque jour à la même heure
- Administrer de préférence le matin
- 5 à 20 mg/kg en 1 prise par jour
Hyperphénylalaninémie due à un déficit en tétrahydrobioptérine Traitement initial - 2 à 5 mg/kg en 2 à 3 prises par jour
Traitement ultérieur - 2 à 20 mg/kg en 2 à 3 prises par jour
Unité de prisecomprimé- saproptérine chlorhydrate : 100 mg
Modalités d'administration- Voie orale
- A dissoudre avant administration
- Administrer pendant le repas
- Posologie à adapter en fonction des résultats biologiques
Posologie Patient quel que soit l'âge Patient quel que soit le poids Hyperphénylalaninémie due à une phénylcétonurie Traitement initial - Administrer chaque jour à la même heure
- Administrer de préférence le matin
- 10 mg/kg en 1 prise par jour
Traitement ultérieur - Administrer chaque jour à la même heure
- Administrer de préférence le matin
- 5 à 20 mg/kg en 1 prise par jour
Hyperphénylalaninémie due à un déficit en tétrahydrobioptérine Traitement initial - 2 à 5 mg/kg en 2 à 3 prises par jour
Traitement ultérieur - 2 à 20 mg/kg en 2 à 3 prises par jour
- Voie orale
- A dissoudre avant administration
- Administrer pendant le repas
- Posologie à adapter en fonction des résultats biologiques
Posologie Patient quel que soit l'âge Patient quel que soit le poids Hyperphénylalaninémie due à une phénylcétonurie Traitement initial - Administrer chaque jour à la même heure
- Administrer de préférence le matin
- 10 mg/kg en 1 prise par jour
Traitement ultérieur - Administrer chaque jour à la même heure
- Administrer de préférence le matin
- 5 à 20 mg/kg en 1 prise par jour
Hyperphénylalaninémie due à un déficit en tétrahydrobioptérine Traitement initial - 2 à 5 mg/kg en 2 à 3 prises par jour
Traitement ultérieur - 2 à 20 mg/kg en 2 à 3 prises par jour
- Administrer chaque jour à la même heure
- Administrer de préférence le matin
- 10 mg/kg en 1 prise par jour
- Administrer chaque jour à la même heure
- Administrer de préférence le matin
- 5 à 20 mg/kg en 1 prise par jour
- 2 à 5 mg/kg en 2 à 3 prises par jour
- 2 à 20 mg/kg en 2 à 3 prises par jour
Modalités d'administration du traitement- A dissoudre avant administration
- Administrer pendant le repas
- Posologie à adapter en fonction des résultats biologiques
- Traitement à instaurer aussi rapidement que possible
INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENTSAPROPTERINE CHLORHYDRATE 100 mg cp p sol buvNiveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas
Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Enfant de moins de 20 kg
- Grossesse
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Pathologie intercurrente
- Sujet âgé
Interactions médicamenteusesIII Haut Niveau de gravité : Association déconseillée Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants
Risques et mécanismes Diminution de l'absorption de certains autres médicaments ingérés simultanément. Conduite à tenir Prendre les topiques ou antiacides, adsorbants à distance de ces substances (plus de 2 heures, si possible).
II Modéré Niveau de gravité : Précaution d'emploi Médicaments administrés par voie orale + Colestipol
Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices
Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible.
I Bas Niveau de gravité : A prendre en compte Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol)
Risques et mécanismes Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. Conduite à tenir Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
Grossesse et allaitement
Contre-indications et précautions d'emploi Grossesse (mois) Allaitement 1 2 3 4 5 6 7 8 9 Risques II II II Précaution
Risques liés au traitement- Risque d'effet rebond
Surveillances du patient- Surveillance des taux plasmatiques de phénylalanine et de tyrosine pendant le traitement
- Surveillance foeto-maternelle pendant le traitement
Mesures à associer au traitement- Respecter un régime alimentaire restrictif en tyrosine et phénylalanine
Information des professionnels de santé et des patients- Info patient : ne pas arrêter le traitement sans avis médical
- Information du patient : ne pas ingérer le dessicant
Effets indésirables
Systèmes Fréquence de moyenne à élevée (?1/1 000) Fréquence basse ( Fréquence inconnue ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE Phénylalaninémie (diminution) (Fréquent)
DERMATOLOGIE Eruption cutanée
IMMUNO-ALLERGOLOGIE Réaction allergique (exacerbation)
Hypersensibilité
ORL, STOMATOLOGIE Douleur pharyngo-laryngée (Fréquent)
Rhinorrhée (Très fréquent)
Congestion nasale (Fréquent)
Rhinite
SYSTÈME DIGESTIF Nausée (Fréquent)
Vomissement (Fréquent)
Douleur abdominale (Fréquent)
Diarrhée (Fréquent)
Dyspepsie (Fréquent)
Gastrite
Oesophagite
SYSTÈME NERVEUX Céphalée (Très fréquent)
SYSTÈME RESPIRATOIRE Toux (Fréquent)
| Niveau de risque : | X Critique | III Haut | II Modéré | I Bas |
|---|
Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
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PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Enfant de moins de 20 kg
- Grossesse
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Pathologie intercurrente
- Sujet âgé
Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Enfant de moins de 20 kg
- Grossesse
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Pathologie intercurrente
- Sujet âgé
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Interactions médicamenteusesIII Haut Niveau de gravité : Association déconseillée Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants
Risques et mécanismes Diminution de l'absorption de certains autres médicaments ingérés simultanément. Conduite à tenir Prendre les topiques ou antiacides, adsorbants à distance de ces substances (plus de 2 heures, si possible).
II Modéré Niveau de gravité : Précaution d'emploi Médicaments administrés par voie orale + Colestipol
Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices
Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible.
I Bas Niveau de gravité : A prendre en compte Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol)
Risques et mécanismes Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. Conduite à tenir Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
Niveau de gravité : Association déconseillée Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants
Risques et mécanismes Diminution de l'absorption de certains autres médicaments ingérés simultanément. Conduite à tenir Prendre les topiques ou antiacides, adsorbants à distance de ces substances (plus de 2 heures, si possible).
Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants | |
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| Risques et mécanismes | Diminution de l'absorption de certains autres médicaments ingérés simultanément. |
| Conduite à tenir | Prendre les topiques ou antiacides, adsorbants à distance de ces substances (plus de 2 heures, si possible). |
Niveau de gravité : Précaution d'emploi Médicaments administrés par voie orale + Colestipol
Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices
Risques et mécanismes La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. Conduite à tenir D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible.
Médicaments administrés par voie orale + Colestipol Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices | |
|---|---|
| Risques et mécanismes | La prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément. |
| Conduite à tenir | D'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible. |
Niveau de gravité : A prendre en compte Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol)
Risques et mécanismes Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. Conduite à tenir Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.
Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol) | |
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| Risques et mécanismes | Avec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif. |
| Conduite à tenir | Eviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen. |
Grossesse et allaitement
| Contre-indications et précautions d'emploi | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Risques liés au traitement- Risque d'effet rebond
Surveillances du patient- Surveillance des taux plasmatiques de phénylalanine et de tyrosine pendant le traitement
- Surveillance foeto-maternelle pendant le traitement
Mesures à associer au traitement- Respecter un régime alimentaire restrictif en tyrosine et phénylalanine
Information des professionnels de santé et des patients- Info patient : ne pas arrêter le traitement sans avis médical
- Information du patient : ne pas ingérer le dessicant
Effets indésirables
| Systèmes | Fréquence de moyenne à élevée (?1/1 000) | Fréquence basse ( | Fréquence inconnue |
|---|---|---|---|
| ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE | |||
| DERMATOLOGIE | |||
| IMMUNO-ALLERGOLOGIE | |||
| ORL, STOMATOLOGIE | |||
| SYSTÈME DIGESTIF | |||
| SYSTÈME NERVEUX | |||
| SYSTÈME RESPIRATOIRE |
Voir aussi les substances
Saproptérine chlorhydrate
Chimie
| Synonymes | sapropterin hydrochloride |
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